در حال حاضر با تزریق منظم، معمولاً هفتگی، فاکتور IX تولید شده در آزمایشگاه درمان می شود. علیرغم این درمان، برخی از افراد همچنان آسیب مفاصل ناتوان کننده دارند.
حدود دو سال بعد، این پاسخ در 9 نفر از 10 شرکت کننده حفظ شد. در شروع مطالعه، همه مردان سطح فاکتور IX 2٪ یا کمتر از آنچه طبیعی در نظر گرفته می شود داشتند. در آخرین بررسی سلامت گزارش شده آنها، بسته به دوز ژن درمانی آنها، این میزان در بین 9 شرکت کننده بین 23 تا 260 درصد متغیر بود.
درباره این موضوعات بیشتر بدانید:
منبع: https://www.newscientist.com/article/2330120-gene-therapy-trial-shows-early-success-in-people-with-haemophilia-b/?utm_campaign=RSS%7CNSNS&utm_source=NSNS&utm_medium=RSS&utm_content=home
شرکت کنندگان در مجموع به مدت 15 سال پیگیری خواهند شد. Chowdary گفت: “مطالعه پیگیری طولانی مدت بیماران را از نظر دوام بیان و نظارت بر اثرات دیررس تحت نظر قرار می دهد.”
بیست و شش هفته پس از تجویز ژن درمانی، همه شرکت کنندگان سطوح فاکتور IX را افزایش دادند که بسته به دوز ژن درمانی که فرد دریافت می کرد متفاوت بود.
بر اساس شواهد تاکنون در این نوع ژن درمانی، جان مک وی در دانشگاه ساری در بریتانیا معتقدند که سطح فاکتور IX شرکت کنندگان در دراز مدت کاهش خواهد یافت. همچنین افراد نمی توانند این ژن درمانی خاص را بیش از یک بار با همان نوع ناقل ویروسی دریافت کنند.
یک میکروسکوپ الکترونی روبشی و کامپیوتری تصویری از مولکول‌های DNA و گلبول‌های قرمز تولید کرد
هر شکلی از هموفیلی در مردان بسیار شایع تر از زنان است زیرا دومی حامل دو کروموزوم X است و بنابراین تنها در صورتی از این بیماری رنج می برد. هر دو کروموزوم آنها تحت تأثیر قرار می گیرند یا اگر کروموزوم از بین رفته یا کار نمی کند.
از عوارض جانبی گزارش شده در این مطالعه، تقریباً 10% مربوط به ژن درمانی و 24% مربوط به سرکوب سیستم ایمنی بود. یک لخته خون جدی در یکی از شرکت کنندگان که دوز بالایی دریافت کرده بود رخ داد.
او می‌گوید: «تفاوت زیادی بین تزریقی که شما را برای مدت زمان مشخصی درمان می‌کند و درمان جایگزین – که ما اکنون از آن استفاده می‌کنیم – وجود دارد که حداقل یک بار در هفته برای تمام عمر نیاز به تزریق دارد.
به گفته محققان. سپس پروتئین های تازه سنتز شده در خون آزاد می شوند.
این درمان همچنین به شرکت کنندگان نیاز دارد که به طور منظم داروهای سرکوب کننده ایمنی مصرف کنند تا مطمئن شوند بدن آنها FLT180a را رد نمی کند. استفاده طولانی مدت از داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی با افزایش خطر عفونت مرتبط است. مک وی می گوید مشخص نیست شرکت کنندگان چه مدت باید از داروهای سرکوب کننده ایمنی استفاده کنند.
“بدن می توانست آن را تشخیص دهد [the viral vector] به عنوان خارجی و افزایش سطح آنتی بادی، که بلافاصله به ویروس متصل شده و آن را خنثی می کند، می گوید: McVey.
نوعی از ژن درمانی موفقیت اولیه را در درمان یک نوع نادر از هموفیلی نشان داده است، اما مشخص نیست که آیا این درمان در طولانی مدت موثر خواهد بود یا خیر.
هموفیلی B یک بیماری ژنتیکی نادر است که از لخته شدن خون به طور موثر جلوگیری می کند و گاهی اوقات باعث خونریزی تهدید کننده زندگی می شود. این به دلیل یک جهش ژنتیکی در بدن رخ می دهد کروموزوم X که مانع از تولید سطوح کافی پروتئین فاکتور IX می شودکه برای لخته شدن خون بسیار مهم است.
مرجع مجله: مجله پزشکی نیوانگلند، DOI: 10.1056/NEJMoa2119913
برای آزمایش پتانسیل ژن درمانی برای اصلاح این نقص ژنتیکی، محققان دانشگاه کالج لندن، بیمارستان سلطنتی فری لندن و شرکت بیوتکنولوژی درمان های آزاد 10 مرد بالغ مبتلا به هموفیلی B را با یک دوز درمانی به نام FLT180a تزریق کرد که از طریق یک ویروس مرتبط با آدنوویروس تزریق شد.
علاوه بر این، هر نه شرکت‌کننده دیگر نیازی به انجام رژیم درمانی قبلی خود با تزریق فاکتور IX نداشتند.
در یک مطالعه کوچک روی 10 نفر مبتلا به هموفیلی B، 9 نفر هنوز حدود دو سال پس از دریافت یک بار تزریق ژن درمانی از درمان استاندارد برای این بیماری چشم پوشی کردند.
سلامتی
21 جولای 2022
