در آزمایشی دیگر، این تیم چندین مولکول را به طور همزمان به سلول‌های انسانی تحویل داد و به آن‌ها اجازه داد چندین ژن را اصلاح کنند، ژن‌های دیگر را خاموش کنند و باعث شوند هر سلول پروتئین‌های مختلفی را به طور همزمان تولید کند.
به گفته رائو، ساخت این ویروس‌های اصلاح‌شده بسیار آسان‌تر و ارزان‌تر از ویروس‌هایی است که در حال حاضر برای ژن‌درمانی استفاده می‌شوند، زیرا نیازی به رشد در سلول‌های انسانی ندارند.
Venigalla B. Rao; ویکتور پادیلا سانچز، اندرو فوکین و جینگن ژو
توانایی ارائه ژن هدف و اجزای ویرایش ژن در یک ویروس واحد، روند را تا حد زیادی بهبود می بخشد.
به طور خاص، تیم رائو پوششی اضافه کردند که باعث می‌شود ویروس توسط سلول‌های انسانی بلعیده شود و در نتیجه محموله‌های خود را به داخل آن‌ها وارد کند.
مدل باکتریوفاژ T4 که ژن درمانی پیشروی ویروس بر آن استوار است
تعداد فزاینده‌ای از درمان‌ها شامل اصلاح سلول‌های داخل یا خارج از بدن است، اما تحویل اجزای لازم به سلول‌ها همچنان یک چالش بزرگ است.
به عنوان مثال، برخی از سرطان ها اکنون با اصلاح سلول های ایمنی برای هدف قرار دادن تومورها درمان می شوند. این اغلب شامل چندین مرحله است: ابتدا استفاده از یک ویروس برای تحویل یک ژن هدف، سپس انجام تغییرات بیشتر با ارائه اجزای ویرایش ژن به طور جداگانه. نتیجه ترکیبی از سلول‌هایی است که تمام تغییرات مورد نظر را ندارند و وقتی به فرد مبتلا به سرطان تزریق می‌شوند، اثربخشی آن‌ها کاهش می‌یابد.
ویروس اصلاح شده می تواند رشته های DNA را تا 171000 جفت باز حمل کند که حدود 20 برابر طولانی تر از بزرگترین ویروس های موجود برای ژن درمانی استفاده می شود. علاوه بر این DNA، می تواند بیش از 1000 مولکول دیگر مانند RNA و پروتئین را حمل کند. ونیگالا رائو در دانشگاه کاتولیک آمریکا در واشنگتن دی سی.
رائو می‌گوید ممکن است کار اضافی زیادی لازم باشد تا ویروس در بدن افراد به خوبی عمل کند، اما او فکر می‌کند این کار شدنی است. بلافاصله، ویروس اصلاح شده می تواند برای اصلاح سلول های خارج از بدن برای درمان افراد مورد استفاده قرار گیرد.
در یک آزمایش، تیم Rao یک ژن دیستروفین را به سلول‌های کشت‌شده انسانی تحویل داد و نشان داد که سلول‌ها پروتئین با اندازه طبیعی تولید می‌کنند.
یک ویروس کشنده باکتری اصلاح شده که به عنوان فاژ شناخته می شود، می تواند DNA بسیار بیشتری را نسبت به تکنیک های موجود به سلول های انسانی برساند. این توانایی می‌تواند با اجازه دادن به تغییرات پیچیده‌تر در سلول‌ها در یک مرحله به پیشرفت‌های عمده در درمان‌های سلولی و ژنی منجر شود.
موضوعات:
منبع: https://www.newscientist.com/article/2376118-virus-that-carries-huge-amounts-of-dna-could-advance-gene-therapies/?utm_campaign=RSS%7CNSNS&utm_source=NSNS&utm_medium=RSS&utm_content=home
به عنوان مثال، برخی از افراد به دلیل جهش در ژن پروتئینی به نام دیستروفین، به بیماری ای مبتلا هستند که باعث ضعف پیشرونده عضلانی می شود، به نام دیستروفی عضلانی دوشن. تلاش ها برای توسعه ژن درمانی برای این بیماری با این واقعیت که حدود 11000 جفت باز DNA برای ساخت پروتئین دیستروفین در اندازه کامل مورد نیاز است – بیش از آنچه برای ویروس های موجود مناسب است، خنثی شده است.
چمبرلین می‌گوید: «با این وجود، داده‌های اولیه دلگرم‌کننده است و پیگیری پیشرفت‌های بیشتر جالب خواهد بود». او می گوید که نیاز زیادی به سیستم های اضافی وجود دارد که ژن درمانی را به سلول ها و اندام های مختلف بدن ارائه می کند.
با این حال، رائو و همکارانش هنوز نشان نداده اند که می توان از ویروس ها برای رساندن ژن به سلول های بدن استفاده کرد. جفری چمبرلین در دانشگاه واشنگتن در سیاتل، تیمش در تلاش است تا با تقسیم ژن بین چندین ویروس، ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن ایجاد کند.
رائو می‌گوید: «ما می‌توانیم همه این‌ها را در یک ذره ترکیب کنیم و نه تنها برای درمان، بلکه به طور بالقوه برای درمان نیز هدف قرار دهیم.
