ژن درمانی مغزی باعث کاهش بیماری نادر در کودکان می شود

درمان جایگزینی ژن که مستقیماً به مغز داده می شود، برخی از کودکان مبتلا به یک بیماری ژنتیکی نادر را قادر می سازد برای اولین بار راه بروند و صحبت کنند.

جودی وی

ریچارد پولین که دخترش رایلا-آن در نوامبر 2019 در 18 ماهگی تحت درمان قرار گرفت، می‌گوید: «این رویایی است که به حقیقت پیوسته است. Rylae-Ann که در تایلند زندگی می کند، از ناتوانی در گفتن کلمه، حرکت یا حتی بلند کردن سر به «دویدن، پریدن، لگد زدن به توپ، اسب سواری، شنا کردن و صحبت کردن به چندین زبان» تبدیل شد.

منبع: https://www.newscientist.com/article/2339724-gene-therapy-infused-into-the-brain-eases-rare-condition-in-children/?utm_campaign=RSS%7CNSNS&utm_source=NSNS&utm_medium=RSS&utm_content=home

Rylea-An قبل از دریافت ژن درمانی قادر به راه رفتن نبود

درمان جایگزینی ژن علائم ناتوان کننده را در یک گروه 30 نفره از کودکان مبتلا به کمبود AADC کاهش داد.

توسط احمد گل کار