یک درمان تجربی می تواند در برابر بیماری های پریون مانند CJD موثر باشد

بیماری‌های پریون از این جهت غیرعادی هستند که ناشی از یک پروتئین نادرست چین‌خورده هستند که باعث می‌شود سایر پروتئین‌های هم نوع نیز به اشتباه تا شوند و به هم بپیوندند و فیبریل‌هایی شبیه رشته‌های مضر در سلول‌ها تشکیل دهند. تکه های فیبریل مشکل را به سلول های دیگر گسترش می دهد.

می گوید: «کار دلگرم کننده است جان کالنج در مؤسسه بیماری‌های پریون در دانشگاه کالج لندن، تیمش درمان بالقوه دیگری را بر اساس آنتی‌بادی‌هایی که PrP را هدف قرار می‌دهند، توسعه داده‌اند.

یک درمان تجربی به طور چشمگیری طول عمر موش های آلوده به پریون ها را افزایش داده است که باعث ایجاد بیماری هایی مانند بیماری کروتسفلد-جاکوب (CJD) می شوند. این خبر که توسط Sangamo Therapeutics اعلام شده است، امیدها را برای توسعه درمانی برای این شرایط تقویت می کند.

تقریباً در تمام بیماری های پریون، پروتئین که به شدت تا می شود PrP نامیده می شود. عملکرد طبیعی آن نامشخص است، اما موش‌ها و گاوهایی که برای تولید PrP مهندسی شده‌اند، به نظر نمی‌رسد که اثرات بدی جدی نداشته باشند، و از بیماری پریون مصون هستند، زیرا PrP در بدن آنها وجود ندارد که به شدت خم شود.

موضوعات:


منبع: https://www.newscientist.com/article/2376986-experimental-treatment-could-work-against-prion-diseases-like-cjd/?utm_campaign=RSS%7CNSNS&utm_source=NSNS&utm_medium=RSS&utm_content=home

این باعث آسیب شدید مغزی می شود و مرگ معمولاً در عرض یک سال پس از اولین علائم رخ می دهد. Fontenot می گوید: «این یک بیماری ویرانگر است.

آزمایشگاه ESCOUROLLE/EURELIOS/کتابخانه عکس علمی

بنابراین، تلاش‌ها برای توسعه درمان‌های CJD روی PrP متمرکز است. برای انجام این کار، محققان Sangamo Therapeutics پروتئینی ساختند که به یک توالی DNA خاص در نزدیکی ژن تولید کننده PrP متصل می شود و آن را خاموش می کند و از ساخت پروتئین جلوگیری می کند. ژنی برای ساخت این پروتئین Turn-off-PrP را می توان با استفاده از ویروس هایی که به دلیل توانایی آنها در هدف قرار دادن نورون ها انتخاب شده اند، به سلول های مغز تحویل داد.

پلاک قهوه ای رنگی که در مغز انسان ایجاد می شود توسط پریون ویروس مانند ایجاد می شود که باعث بیماری کروتسفلد-جاکوب می شود.

اما موش‌ها اگر یک دوز از ویروس حامل ژن پروتئین خاموش‌کننده PrP را دریافت کنند، بسیار طولانی‌تر می‌ماندند و این درمان 60 یا 120 روز پس از عفونت انجام می‌شود. Sangamo Therapeutics نشان داد که 10 موش از این 19 موش 360 روز پس از عفونت هنوز زنده بودند و پنج موش به مدت 500 روز زنده ماندند. نشست انجمن ژن و سلول درمانی آمریکا در لس آنجلس در ماه می.

موش ها در صورت عدم درمان خیلی سریع می میرند. میانگین طول عمر موش‌های تحت درمان تا 500 روز افزایش می‌یابد که به نوعی طول عمر عادی است. جیسون فونتنوت در Sangamo Therapeutics. این بسیار موثر است.

پلاک مغزی تولید شده توسط پریون ویروس مانند که باعث بیماری کروتسفلد-جاکوب یا CJD می شود.

برخی از اشکال CJD در اثر خوردن غذاهای آلوده مانند گوشت گاو مبتلا به BSE (آنسفالوپاتی اسفنجی شکل گاوی)، که به عنوان بیماری جنون گاوی نیز شناخته می شود، یا توسط ابزارهای جراحی یا خون آلوده توسط پریون ها ایجاد می شود. برخی دیگر به دلیل جهش هایی هستند که احتمال تا زدن نادرست را افزایش می دهند. اما در بیشتر موارد CJD دلیل مشخصی وجود ندارد – ممکن است نتیجه تا زدن اشتباه خود به خودی باشد.

Fontenot می‌گوید Sangamo Therapeutics در حال تغییر دادن پروتئین خاموش‌کننده PrP برای هدف قرار دادن ژن PrP انسانی است و امیدوار است به زودی آزمایش‌های انسانی را آغاز کند. در انسان‌ها، ویروس‌های حامل ژن پروتئین turn-off-PrP ممکن است نیاز داشته باشند به مایع مغزی نخاعی یا مستقیماً به مغز تزریق شوند.

برای آزمایش درمان، محققان موش ها را با پریون ها آلوده کردند. موش های درمان نشده حدود 120 روز بعد علائم را نشان دادند و همه پس از حدود 160 روز مردند.

توسط احمد گل کار

احمد گل کار