SCID: ژن درمانی سیستم ایمنی را در کودکان مبتلا به بیماری نادر ترمیم کرد

Santiago Mejia/Polaris/eyevine حق چاپ: Santiago Mejia/Polaris/eyevine

کودکانی که به دلیل یک بیماری ژنتیکی نادر به نام نقص ایمنی ترکیبی شدید با کمبود آرتمیس (SCID) بدون سیستم ایمنی کارآمد متولد می شوند، می توانند با یک درمان جایگزین ژنی جدید زندگی عادی داشته باشند. یک کارآزمایی نشان داد که این درمان به طور جزئی یا کامل سیستم ایمنی 10 نوزاد مبتلا به این بیماری را ترمیم کرد.

منبع: https://www.newscientist.com/article/2352646-gene-therapy-restored-immune-system-in-children-with-rare-disorder/?utm_campaign=RSS%7CNSNS&utm_source=NSNS&utm_medium=RSS&utm_content=home

این زیرگروه SCID به دلیل نقص در ژن کد کننده پروتئین آرتمیس ایجاد می شود. بدون آرتمیس، بدن نمی تواند سلول های ایمنی مهمی به نام سلول های T و سلول های B تولید کند.محققان سلول های بنیادی را از مغز استخوان 10 نوزاد مبتلا به این بیماری استخراج کردند و اطلاعات ژنتیکی اصلاح شده را در سلول ها وارد کردند. سپس کودکان برای از بین بردن سلول های مغز استخوان خود، تحت شیمی درمانی با دوز پایین قرار گرفتند. این امر فضایی را برای سلول های بنیادی اصلاح شده ایجاد کرد که با استفاده از IV به آنها تزریق شد.

توسط گریس وید

کوان می گوید که هیچ عارضه جانبی جدی از خود درمان وجود نداشت، اما محققان قصد دارند برای اطمینان بیشتر کودکان را دنبال کنند. این مطالعه همچنین ممکن است سایر عوارض جانبی بالقوه را به دلیل حجم نمونه کوچک از دست داده باشد وینسنت بوناگورا در موسسه تحقیقات پزشکی فاینشتاین در نیویورک. او می‌گوید، اما در نهایت، این درمان گام مهمی در درمان SCID کمبود آرتمیس است.

از آنجایی که درمان جایگزینی ژن امیدوارکننده بوده است انواع دیگر SCID را درمان کنید، مورتون کاوان در دانشگاه کالیفرنیا، سانفرانسیسکو، و همکارانش می‌خواستند ببینند آیا او می‌تواند SCID-کمبود آرتمیس را نیز درمان کند.

10 کودک مبتلا به بیماری نادر نقص ایمنی ترکیبی شدید کمبود آرتمیس، سیستم ایمنی خود را به طور جزئی یا کامل با درمان جایگزینی ژن ترمیم کردند.